درمان بيماري‌هاي ارثي از درون رحم

به گزارش پایگاه 598 به نقل از ايسنا/ کودکي که با بيماري ژنتيکي متولد مي‌شود، براي تمام عمر بايد درمان شود، اما تحقيقات جديد دانشمندان فرانسوي نشان مي‌دهد، درمان هموفيلي و شايد بيماريهاي ارثي ديگر از درون رحم قابل انجام بوده و ممکن است بتواند موفقيت درمان‌ها پس از تولد را ارتقا بخشد.
سيستم ايمني انسان در شناسايي و تخريب مواد خارجي بسيار خوب عمل مي‌کند. اين سيستم به محض رويارويي بدن با يک ماده مهاجم، واکنش سريع نشان مي‌دهد تا مجددا بروز پيدا نکند. اين منطق پشت واکسيناسيون است.
اگرچه اين مکانيسم در جاهايي مانند پذيرش عضو اهدايي ممکن است مشکل‌ساز باشد.
گروهي از دانشمندان کالج دانشگاهي لندن در دهه 1950 دريافتند که قرار گرفتن سيستم ايمني در معرض ماده خارجي در رحم مي‌تواند تأثير معکوسي داشته باشد. آن‌ها پوست گروهي از موش‌ها را به موش‌هاي ديگر پيوند زدند که پوست جديد توسط سيستم‌ايمني بدن دريافت‌کنندگان تخريب مي‌شد، اما زماني که سلول‌هاي گروه اهداکننده به موش‌هاي جنيني تزريق شد، آن‌ها پس از تولد بيشتر احتمال داشت که پوست پيوندي را قبول کنند.
دانشمندان موسسه ملي بهداشت و تحقيقات پزشکي فرانسه در پاريس به بررسي اين امر پرداختند که آيا مي‌توان از اين کار براي درمان بيماري‌هاي ارثي مانند هموفيلي بهره برد يا خير.
در هموفيلي، جهش‌هاي ژنتيکي باعث نوعي کمبود در پروتئين‌هاي لخته‌کننده خون مي‌شوند. رايجترين فرم اين بيماري در اثر کمبود فاکتور انعقادي هشتم ايجاد مي‌شود. افرادي که با اين بيماري متولد مي‌شوند، مي‌توانند فاکتور هشتم را طي تزريقاتي دريافت کنند، اما سيستم ايمني حدود يک پنجم مبتلايان به هموفيلي، پادتن‌هايي توليد مي‌کند که اثر پروتئين را از بين مي‌برند.
اين محققان براي مشاهده اينکه آيا تزريق سلول به درون رحم مي‌تواند اين واکنش ايمني را از بين ببرد يا خير، بخش‌هايي از فاکتور هشتم را به پروتئيني ديگر متصل کردند که آن را قادر به عبور از جفت بين مادر و جنين مي‌کرد. اين پروتئين سپس به موش‌هاي باردار فاقد فاکتور انعقادي هشتم تزريق شد.
پس از متولد شدن بچه موش‌ها، محققان آن‌ها را با فاکتور هشتم درمان کردند. آن دسته از اين بچه موش‌ها که در رحم در معرض درمان پروتئيني قرار داشتند، در برابر اين درمان نيز تحمل بهتري داشته و سيستم ايمني بدن آن‌ها بطور ميانگين پادتن کمتري نسبت به موش‌هاي گروه کنترل توليد کرد.
دانشمندان اميدوارند که يک رويکرد مشابه بتواند در بيماري‌هاي ديگر ناشي از کمبود يک پروتئين مانند گليکوژنوز نوع دو يا بيماري پمپه و همچنين اختلالات خودايمني مانند ديابت نوع يک موثر واقع شود.
محققان هنوز براي استفاده از اين درمان‌ها بر روي انسان راه درازي در پيش دارند، زيرا مشخص نيست که آيا اين روش داراي عوارض جانبي بر روي مادر يا کودک هست يا خير؛ چه ميزان دوز براي استفاده بر روي جنين کافي است و چه زماني بايد از آن استفاده کرد.